Hücreleri gençleştiren riskli tedavi insan üzerinde deneniyor

ABD merkezli biyoteknoloji şirketi Life Biosciences, yaşa bağlı görme kayıplarını geri döndürmeyi hedefleyen deneysel gen terapisi ER-100’ü ilk kez insan denemelerine sundu. Bu çalışma, retinal ganglion sinir hücrelerini hedefleyerek göz hastalıklarından kaynaklanan kalıcı körlüğü önlemeyi amaçlıyor. Harvard Üniversitesi’nden genetikçi David Sinclair ve ekibinin üzerinde yıllardır çalıştığı bu yöntem, hücrelerdeki yaşlanma belirtilerini azaltmayı hedefliyor. Sinclair’a göre, yaşlanma hücresel bilgi kaybından kaynaklanmakta ve bu bilginin geri kazanılması hastalıkların tedavisine yardımcı olabilir.

Teknoloji, fareler ve primatlarda olumlu sonuçlar vermiş olup göz hücrelerine üç özel gen aktararak çalışmaktadır. Bu genler, hücreleri gençleştiren proteinler üretirken hastanın mevcut genetik yapısını değiştirmemektedir. Tedavinin kontrolü için ise genler, hastanın belirli bir antibiyotiği kullanmasına bağlı olarak devreye girip kapanmaktadır. Bu yaklaşım, müdahalenin güvenli bir şekilde yapılmasını sağlayan önemli bir güvenlik mekanizması olarak tasarlanmıştır.

İlk aşamada açık açılı glokom hastalarının dahil edileceği ve en fazla 18 kişinin katılacağı bu küçük çaplı deneyde, hastalar en az beş yıl süresince yakından izlenecektir. Bu gelişme büyük umutları beraberinde getirirken, bazı bilim insanları gen ifadesinde değişikliklerin öngörülemeyen riskler taşıyabileceği konusunda uyarıda bulunmaktadır. Ayrıca, tedavinin göz tansiyonunu düşürmeyebileceği ve yüksek basınç nedeniyle kalıcı sonuçlar vermeyebileceği de vurgulanmaktadır.

Bilim dünyası, biyolojik yaşlanmanın geri döndürülmesi gereken mekanizmalar konusunda henüz tam bir görüş birliğine varmamıştır. Bu nedenle uzmanlar, sonuçlar netleşene kadar dikkatli olunması ve abartılı vaatlere kapılmaktan kaçınılması gerektiğini belirtmektedir.